一项由美国国立卫生研究院（NIH）支持的临床试验提前停止，因为研究人员发现了足够的证据，证明一种用于治疗骨髓癌和卡波西肉瘤的药物对治疗遗传性出血性毛细血管扩张症（HHT）是安全有效的。遗传性出血性毛细血管扩张症是一种罕见的出血性疾病，全世界每5000人中就有1人受到影响。发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上的试验结果详细介绍了服用泊马度胺（pomalidomide）药物的HHT患者鼻血严重程度如何显著减轻，需要的输血和输铁量减少，并显示出生活质量的改善。
美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所的医学博士Andrei Kindzelski说：“找到一种治疗罕见疾病的药物是非常罕见的，所以这是一个真正的成功故事。”“在我们的试验之前，没有可靠的治疗方法来治疗HHT患者。这一发现将给患有这种疾病的人带来积极的前景和更好的生活质量。”
HHT，也被称为奥斯勒-韦伯-伦度综合征，其特征是身体血管形成方式的严重缺陷。它们不是线性生长，而是异常地纠结和扭曲。紊乱的血管是脆弱的，容易渗漏，从而导致过多的流鼻血或沿着胃肠道和其他粘膜表面出血。这些随着年龄增长而恶化的出血会导致贫血和生活质量下降。在严重的情况下，它们可能危及生命。
目前治疗HHT的选择包括关闭鼻子和胃肠道的畸形血管，或开说明书外的药物，暂时稳定出血血管部位的血液凝固，从而减少出血。目前还没有食品和药物管理局批准的长期治疗HHT的药物。
研究人员推测，泊马度胺通过阻断异常血管的生长而起作用。它可能会使血管结构更正常或血管壁更厚，从而使血管不那么脆弱。然而，由克利夫兰诊所分子医学教授基思·麦克雷医学博士领导的研究小组表示，还需要进一步的研究。
研究人员在2019年11月5日至2023年6月27日期间，在美国11个医疗中心招募了144名患有HHT的成年人。所有参与者都有中度至重度鼻血，需要输铁或输血。研究人员给95名参与者每天服用4毫克的波马度胺，尽管对于有不良反应的患者，剂量减少到每天3毫克或2毫克，这些不良反应主要是便秘、皮疹和低于平均白细胞计数。剩下的49名患者除了接受常规治疗外，还每天服用一粒糖丸，外观与泊马度胺药片完全一样。
在试验开始时，研究人员使用经过验证的hht特异性出血评估工具对每位患者的鼻出血严重程度进行评分。为了在其他方面建立基线，参与者在整个试验过程中自我报告其他数据，特别是他们流鼻血的严重程度和他们的HHT症状对日常活动的影响，使用一个特殊的评分系统。同时记录输注红细胞或铁的单位数。
2023年6月，在为期四年的试验进行了43个月后，一项中期分析发现，泊马度胺达到了预先设定的疗效阈值，该试验停止了进一步的入组。
Kindzelski说：“这些发现对患有更严重HHT的人有更广泛的意义。”在这种情况下，畸形的血管会在肺、肝和脑等器官中发育，从而导致出血性中风、肺出血或心力衰竭。这样的治疗可能会挽救这些患者的生命。”
虽然研究人员在试验结束后没有对参与者进行随访，但麦克雷指出，他的一些研究患者在停止服药后，鼻血复发的情况已经持续了四到六个月。这表明该药物可能有望作为长期或间歇性治疗。
研究：al - samkari H， Kasthuri R， Iyer VN等。波马度胺治疗遗传性出血性毛细血管扩张致鼻出血。新英格兰医学杂志。2024。doi: 10.1056 / NEJMoa2312749
本研究由NHLBI资助：1U24HL140090-01A1；1 ug3hl140097-01a1。该试验已在Clinicaltrials.gov注册：NCT03910244。
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